Lý giải được tại sao CRISPR/Cas9 chưa thu được hiệu quả ở người

Theo các nhà khoa học Đức, sở dĩ khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người phản ứng với với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa.

Theo tạp chí Nature Medicine, việc các nhà khoa học chưa thành công trong việc chỉnh sửa bộ gene người bằng cách sử dụng công nghệ CRISPR có thể là do hệ miễn dịch của người.

Tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9 nên ta chưa thể dùng công nghệ CRISPR trên người.

Hóa ra, các tế bào miễn dịch phản ứng với protein Cas9, được sử dụng trong phương pháp này, vì protein này có mặt trong các tế bào của các vi khuẩn liên cầu streptococcus thường gặp.

Công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR/Cas9, còn được gọi là chiếc kéo phân tử, mở ra hy vọng lớn trong việc điều trị các bệnh di truyền. Với sự trợ giúp của CRISPR/Cas9, khá nhiều bộ gene của nhiều loài động vật và thực vật khác nhau đã được chỉnh sửa, tuy nhiên, trong trường hợp muốn thay đổi tế bào ở người thì hóa ra lại khó khăn hơn nhiều và có thể xuất hiện đột biến tai hại không lường.

Để đánh giá đầy hơn những rủi ro của việc sử dụng công nghệ này ở người, chúng ta vẫn còn quá ít thông tin. Trong công trình nghiên cứu mới, các nhà khoa học ở Trung tâm Y tế Charite (Đức) nhận thấy khả năng miễn dịch của người phản ứng với protein Cas9 như một tác nhân ngoại lai cần được trung hòa. Ông Michael Schmuck, trưởng nhóm nghiên cứu giải thích rằng một phần của hệ CRISPR/Cas9 là protein Cas9 có nguồn gốc từ vi khuẩn liên cầu streptococcus. Do nhiễm khuẩn liên cầu khá phổ biến ở người nên có khả năng hệ miễn dịch “nhớ Cas9”.

Trong khuôn khổ của công trình mới, các nhà khoa học đã có thể tìm thấy ở hầu hết tất cả những người khỏe mạnh tham gia nghiên cứu loại tế bào miễn dịch - tế bào lympho T, phản ứng với họ protein Cas. Các protein tương tự ở các vi khuẩn khác như staphylococci hoặc các loài vi khuẩn trong đường tiêu hóa, cũng có thể gây một phản ứng miễn dịch. Nhà nghiên cứu Dimitros Wagner giải thích rằng “các tế bào miễn dịch này có thể là nguyên nhân gây ra các tác dụng không mong muốn trong liệu pháp gene và có thể làm giảm hiệu quả và gây mất an toàn”.

Điều đó cũng có thể liên quan đến toàn bộ phương pháp CRISPR/Cas9 và chúng ta nên chuẩn bị cho vấn đề này. Bây giờ các nhà khoa học đang phát triển một công nghệ cải tiến sẽ giúp tránh những phản ứng miễn dịch không mong muốn.