Những đứa trẻ “bong bóng” sinh ra với hệ miễn dịch không hoạt động, mọi nhiễm khuẩn đều gây nguy hiểm chết người và phải sống trong môi trường vô trùng để bảo toàn tính mạng.
Đáng ngạc nhiên, mới đây, 8 đứa trẻ mắc hội chứng “bong bóng” hay tên gọi cụ thể là Suy giảm khả năng miễn dịch kết hợp (SCID) đã khỏe mạnh bình thường nhờ được can thiệp về gien bởi một trong những kẻ thù đáng sợ nhất của hệ miễn dịch: HIV – virus gây căn bệnh thế kỷ AIDS.
Tờ Japan Times dẫn kết quả nghiên cứu vừa công bố trên Tạp chí New England Journal of Medicine ngày 17/4 đã nêu chi tiết cách các nhà khoa học biến thứ virus chết người trở thành đấng cứu tinh. Họ đã biến đổi virus HIV để nó không thể gây bệnh và nhờ nó đưa một loại gien bị thiếu vào cơ thể những đứa trẻ.
Bệnh nhi Gael tại viện St. Jude đang điều trị gene để chữa SCID. (Ảnh: BBC).
Tiến sĩ Ewelina Mamcarz, một trong những nhà nghiên cứu hàng đầu tại Bệnh viện Nhi St. Jude (Mỹ) cho biết phương pháp này đã chữa khỏi cho các bệnh nhi nhưng vẫn cần phải theo dõi để xác định nó có phải hiệu quả tạm thời hay không.
Omarion Jordan, cậu bé sắp tròn 1 tuổi trong tháng này đã được được cấy gien để điều trị SCID hồi cuối năm ngoái. “Suốt quãng thời gian dài, chúng tôi đã không biết con mình bị sao. Bé liên tục bị nhiễm trùng”, cô Kristin Simpson, mẹ của bé trai chia sẻ. Khi biết con mình bị SCID, trái tim cô như vỡ vụn, mất phương hướng.
SCID là bệnh di truyền khiến tủy xương không sản xuất tế bào bạch cầu, giúp cơ thể kháng lại virus, vi khuẩn. Chứng bệnh nguy hiểm này ảnh hưởng 1/200.000 trẻ sơ sinh, đặc biệt các bé trai. Nếu không được điều trị, đứa trẻ sẽ tử vong ngay trong 1-2 năm đầu đời.
“Một nhiễm trùng đơn gian như cảm cúm thông thường cũng có thể chết người”, bà Mamcarz cho biết.
Tên bệnh “bong bóng” xuất phát từ ca bệnh nhi nổi tiếng năm 1970. Cậu bé David Vetter ở Texas đã sống 12 năm trong chiếc lồng bong bóng bằng nhựa bảo vệ cậu khỏi vi khuẩn bên ngoài. Cấy ghép tủy sống của một thân nhân tương thích về gien có thể chữa được SCID, song đáng tiếc đa số trường hợp lại không tìm được người hiến tủy phù hợp. Quá trình cấy ghép cũng mang nhiều rủi ro. Cậu bé Vetter đã chết sau khi tiến hành phẫu thuật.
David Vetter - "Cậu bé bong bóng". (Ảnh: BBC).
Các bác sĩ cho rằng liệu pháp gene có thể là giải pháp thay thế. Họ lấy một số tế bào máu của bệnh nhân ra, sau đó dùng virus HIV đã biến đổi để thêm vào phần gien bị thiếu rồi truyền ngược lại cơ thể theo đường tĩnh mạch. Trước khi truyền lại số máu trên, bệnh nhi được cho uống thuốc diệt tủy để các tế bào biến đổi có chỗ trống để phát triển.
Lúc các chuyên gia lần đầu thử nghiệm liệu pháp gien 20 năm trước, hình thức này đã gây hậu quả không mong muốn lên các gien khác và một số bệnh nhân sau đó đã bị bệnh bạch cầu. Liệu pháp mới đã đảm bảo giảm nguy cơ trên.
Sau ít tháng theo dõi, 8 bé sơ sinh được điều trị về gien đã chuyển biến rõ rệt. Bảy bé có tế bào miễn dịch khỏe mạnh. Bé thứ 8 cần thêm một liệu pháp gien nhưng hiện nay cũng tiến triển tốt. 6-24 tháng sau điều trị, tất cả 8 bé đều đang sản xuất những tế bào cần thiết để chống lại vi khuẩn, một số còn được tiêm chủng vaccine thành công. Không xảy ra tác dụng phụ lâu dài hay nghiêm trọng.
Omarion là cậu bé thứ 10 được điều trị liệu pháp gien và con số này sẽ tiếp tục tăng. Chương trình này do Tổ chức từ thiện liên hiệp Mỹ-Liban-Syria, Viện Cải tạo Gien California, Tổ chức Assisi Memphis và chính phủ liên bang tài trợ.