Mặc dù vậy, tiến sỹ Andrew Roberts cũng thừa nhận rằng Venetoclax chỉ là phương án cuối cùng trong trường hợp không còn cách nào khác khi mà thuốc cũng để lại nhiều tác dụng phụ khá khó chịu.
Những người mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính (CLL) - một dạng bệnh ung thư máu - có thể khỏi bệnh hoàn toàn khi các nhà khoa học của Viện nghiên cứu Walter and Eliza Hall cùng với các bác sỹ của bệnh viện Hoàng gia Melbourne đã thử nghiệm thành công loại thuốc mới có tên Venetoclax. Nó có thể giúp cải thiện đáng kể tình trạng sức khỏe của phần lớn người bệnh và một số trường hợp đã khỏi bệnh hoàn toàn.
Cụ thể, kết quả của cuộc thử nghiệm lâm sàng kéo dài 4 năm đối với 116 bệnh nhân đã cho thấy một tín hiệu rất tích cực.
Venetoclax sẽ tự động hướng tới những tế bào ung thư và không hề động đến những tế bào bạch cầu thông thường.
Khoảng 79% số bệnh nhân giảm được 1 nửa số lượng tế bào ung thư, trong đó có tới 20% số người này thậm chí thuyên giảm hoàn toàn các triệu chứng của bệnh. Thậm chí, các bác sỹ đã không phát hiện sự tồn tại của những tế bào ung thư bên trong số người hoàn toàn thuyên giảm này. Thực tế, thời gian đầu của cuộc thử nghiệm diễn ra rất ảm đạm khi mà hầu hết các phương pháp trị liệu khác đã thất bại nên kết quả cuối cùng đã khiến tất cả đều vui mừng và thở phào nhẹ nhõm.
Lý giải về nguyên tắc hoạt động của thuốc Venetoclax, tiến sỹ Andrew Roberts - người đứng đầu chương trình này - cho biết khi được hấp thụ vào cơ thể thuốc sẽ tấn công vào một loại protein có tên BCL-2, vốn được xác định là một trong những nhân tố quan trọng giúp tế bào ung thư máu có thể tồn tại trong cơ thể người. Nói cách khác, BCL-2 ngăn cản sự chết của tế bào ung thư. Venetoclax sẽ tự động hướng tới những tế bào ung thư và không hề động đến những tế bào bạch cầu thông thường. Thực thế, các nhà khoa học đã khám phá ra BCL-2 từ những năm 1980 nhưng chưa thể tìm ra được loại chất có thể ức chế nó. Dưới tác động của loại thuốc mới Venetoclax, các protein cung cấp sự sống cho tế bào ung thư máu bị ức chế, theo đó dẫn tới việc chúng từ từ bị đào thải khỏi cơ thể.
Mặc dù vậy, tiến sỹ Andrew Roberts cũng thừa nhận rằng Venetoclax chỉ là phương án cuối cùng trong trường hợp không còn cách nào khác khi mà thuốc cũng để lại nhiều tác dụng phụ khá khó chịu như buồn nôn, viêm phổi, tiêu chảy, nhiễm trùng đường hô hấp, thiếu máu, và ung thư tuyến tiền liệt. Ngoài ra, một số bệnh nhân báo cáo không có tác dụng phụ nào cả. Đây có thể là một vấn đề cần nhìn nhận nghiêm túc nếu muốn sử dụng Venetoclax, nhưng nếu những bệnh nhân sẵn sàng chấp nhận rủi ro để hạn chế sự lan rộng của các tế bào ung thư máu thì đây sẽ là phương án dành cho họ.
Các nhà khoa học đã khám phá ra BCL-2 từ những năm 1980 nhưng chưa thể tìm ra được loại chất có thể ức chế nó.
Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính là một loại bệnh ung thư máu và tủy xương, mô xốp bên trong xương, nơi các tế bào máu được tạo ra. Thuật ngữ "mãn tính" trong bệnh bạch cầu lymphocytic xuất phát từ thực tế là nó thường tiến triển chậm hơn so với các loại bệnh bạch cầu. Các "lymphocytic" trong bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính xuất phát từ các tế bào bị ảnh hưởng bởi căn bệnh này - một nhóm các tế bào bạch cầu gọi là lymphocytes, giúp cơ thể chống lại nhiễm trùng. Trong năm 2015, khoảng 15.000 người được chẩn đoán là mắc bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính tại Hoa Kỳ, theo Viện Ung thư Quốc gia nước này, và khoảng 4000 người trong số đó tử vong. Bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính phổ biến nhất ảnh hưởng đến người lớn tuổi, mặc dù nó có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi và hiếm khi có thể ảnh hưởng đến trẻ em.
Hiện tại, Venetoclax đã được Cục quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đưa vào danh sách ưu tiên kiểm nghiệm khả năng sản xuất đại trà. Danh sách này bao gồm những loại dược phẩm mà FDA xét thấy có tiềm năng để cung cấp những bước tiến đáng kể trong việc chẩn đoán, điều trị hoặc phòng ngừa bệnh. Giai đoạn 2, giai đoạn 3 của công việc thử nghiệm đã được lên kế hoạch và sẽ được tiến hành trong năm nay.